Terapia experimental revertiría el autismo

México D. F.- Investigadores del Instituto Picower de Aprendizaje y Memoria del Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT, por sus siglas en inglés) aseguran que el inhibir una enzima en el cerebro puede corregir anormalidades conductuales como el autismo e incluso el retraso mental.

Los científicos manipularon genéticamente a ratones para modelar el %u201Csíndrome X frágil%u201D (SXF), que es la principal causa heredada de retardo mental y la causa genética más común del autismo. El SXF está relacionado con un gen del cromosoma X llamado gen del retraso mental X frágil 1 (FMR1). Cuando ese gen muta, puede causar desde discapacidades leves del aprendizaje hasta autismo profundo, explicaron.

Mansuo L. Hayashi, ex becario posdoctoral del Instituto Picower y coautor del estudio, detalló que el estudio sugiere que %u201Cinhibir cierta enzima en el cerebro podría ser una terapia efectiva para contrarrestar los síntomas debilitantes del SXF en los niños, y posiblemente también en niños autistas%u201D.

La enzima inhibida recibe el nombre de %u201Cquinasa activa p21%u201D, o PAK, y afecta el número, tamaño y forma de las conexiones entre las neuronas y el cerebro. Cuando se detuvo la actividad de PAK, las anormalidades cerebrales en los ratones con SXF se revirtieron.

Los ratones con SXF presentaban anormalidades similares a las de los pacientes humanos con el mismo síndrome, como hiperactividad, falta de propósito, movimientos repetitivos, déficit de atención, y dificultades con el aprendizaje y la memoria. Una vez inhibida la actividad de la PAK, dichas anormalidades mejoraron de manera parcial o total.

%u201CLa inhibición de la PAK también restauró la comunicación eléctrica entre las neuronas en los cerebros de los ratones con SXF, corrigiendo sus anormalidades conductuales en el proceso%u201D, señaló Susumo Tonegawa, premio Nóbel de 1987 y profesor Picower de biología y neurociencia, quien también formó parte del equipo de investigación.

Tonegawa dijo que hay compuestos químicos conocidos que pueden inhibir la actividad del PAK, algo que podría resultar útil para desarrollar medicamentos para tratar el SXF.

%u201CLa inhibición del PAK en los ratones con SXF no tuvo lugar sino hasta unas semanas después de la aparición de los síntomas de la enfermedad. Esto implica que el tratamiento futuro podría ser efectivo incluso después de que los síntomas ya son pronunciados%u201D, apuntó Tonegawa, quien destacó que algunas sustancias capaces de inhibir la PAK también ayudarían a desarrollar medicamentos para el tratamiento del SXF.

Los resultados de esta investigación fueron publicados en la versión electrónica de %u201CProceedings of the National Academy of Sciences%u201D.