Expertos del Hospital de Ojos Moorfields y la University College London (UCL) operaron a un pequeño grupo de adultos jóvenes con amaurosis congénita de Leber, (un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso) utilizando terapia genética.
El padecimiento impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo.
Los especialistas experimentaron con un procedimiento que consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina (la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo) empleando un virus inofensivo o vector.
El equipo de médicos está trabajando de manera conjunta con la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II.
Sin embargo, pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.
Antes de probar con seres humanos, se tuvieron 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidas pruebas que devolvieron la visión a perros. El Departamento de Salud británico financió el ensayo clínico con aproximadamente dos millones de dólares.
%u201CProbarlo por primera vez en pacientes es muy importante y emocionante, representa un salto enorme hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones ópticas diferentes%u201D, señaló Robin Ali, profesor de Genética Molecular Humana de la UCL.
El uso de la terapia genética para tratar enfermedades como el cáncer ha sido complicado. %u201CEl ojo, en cambio, es relativamente sencillo de abordar%u201D, dijo Andrew George, del Imperial College de Londres.
%u201CEl ojo es bueno para la terapia genética porque es un órgano simple y en el que es fácil observar lo que está sucediendo. Existe la esperanza de que una vez que la terapia con genes se desarrolle en el ojo, los científicos puedan trasladarla a órganos más complejos%u201D, agregó. (Reuters)
